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Molécula de ADN

¿Qué es la tecnología CRISPR?

20 febrero 2017

A lo largo de estos años de innovación e investigación en la secuenciación del genoma humano, se ha comparado la tecnología CRISPR con el primer coche de bajo coste que salió a la venta. ¿Os acordáis del modelo “Ford T” que revolucionó el mercado a principios del siglo XX? Según el dotor en Derecho y especializado en Bioética, Vicente Bellver, “no es la primera tecnología que permite la edición genética, como tampoco el Ford T fue el primer coche que se fabricó, pero sí la que consigue hacerla de manera precisa, económica y sencilla”.

Las CRISPR, acrónimo en inglés de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, o Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Espaciadas, se producen en el genoma de ciertas bacterias, de las que el sistema fue descubierto. Cas9 es una endonucleasa asociada a CRISPR (una enzima), conocida por actuar como “tijeras moleculares”, que corta y edita, o corrige, en una célula, el ADN asociado a una enfermedad. Un ARN guía dirige las tijeras moleculares Cas9 al lugar exacto de la mutación. Una vez que estas tijeras moleculares hacen un corte en el ADN, los mecanismos celulares adicionales y el ADN añadido de forma exógena utilizarán la maquinaria de la propia célula y otros elementos para “reparar” específicamente el ADN.

La tecnología CRISPR-Cas9 puede ofrecer la capacidad de modificar o corregir directamente los cambios asociados a la enfermedad subyacente en el genoma, y tiene un gran potencial en medicina, alimentación, agricultura o medio ambiente.

El español Francis Mojica, científico de la Universidad de Alicante, fue el primero en estudiar las secuencias CRISPR, a las que él mismo puso nombre. Fue allá por 1993, cuando comenzó a estudiar un microorganismo con una tolerancia extrema a la sal encontrado en las costas de Santa Pola (Alicante).

En concreto, el CRISPR es una región del ADN de algunas bacterias que actúa como un mecanismo inmunitario frente a los virus, es decir, las bacterias que sobreviven al ataque guardan la información de este agresor. Cuando el virus vuelve a atacar, la bacteria identifica los genes indeseables gracias a la información ya almacenada y esta memoria le permite destruir el virus.

Según el científico José Miguel Mulet,“la tecnología CRISPR nos permite un paso más adelante ya que nos permite editar el ADN del propio organismo”. Esto puede suponer una gran ventaja en el caso de enfermedades genéticas, ya que “muchas veces son debidas a cambios mínimos en la secuencia y esta técnica permite corregirlos”, explica en su blog en Sabemos.

Para Lluis Montoliu, investigador del Centro Nacional de Biotecnología, “si alguna vez tuvimos un científico en España cerca de ser candidato a un premio Nobel, ese es Francis Mojica”, por descubrir que las bacterias tienen su propio sistema inmune, además de por las aplicaciones prácticas de esta tecnología.

“Hay 230 enfermedades que son consecuencia de una anomalía genética, y gracias a los maravillosos y revolucionarios avances en la comprensión del genoma humano sabemos qué parte de su estructura genética es la responsable”, explica en esta entrevista el jefe mundial de innovación de Bayer, Kemal Malik. ”Lo que podemos hacer con la tecnología CRISPR es reemplazar el ADN erróneo por ADN bueno”, añade.

Bayer y la tecnología CRISPR
La tecnología CRISPR es una tendencia disruptiva del S.XXI y Bayer apuesta por esta innovación. En diciembre de 2015 Bayer y CRISPR Therapeutics, fundada por Emmanuele Charpentier, una de las científicas que por primera vez aplicó la tecnología CRISPR para la edición genética, acordaron la creación de una empresa conjunta para investigar y desarrollar terapias innovadoras para enfermedades congénitas cardíacas congénitas, hematológicas y para la ceguera.

Gracias a esta unión nació Casebia Therapeutics. La nueva compañía tiene acceso a dos vertientes: la tecnología de edición de genes de CRISPR Therapeutics y el acceso a la experiencia en ingeniería de proteínas y conocimiento de las enfermedades de Bayer.

Si a principios del siglo pasado estábamos ante el boom automovilístico, 100 años más tarde nos encontramos delante de la revolución de la modificación genética. La tecnología y la ciencia avanzan a gran velocidad y en Bayer queremos estar en la parrilla de salida.

Bayer

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